Multiple Systematrophie ist eine seltene neurodegenerative Krankheit. Sie schreitet sehr schnell voran und führt oft innerhalb von 6–9 Jahren zum Tod der betroffenen Person. Derzeit gibt es keine Heilung der Krankheit. Aufgrund der Ablagerungen von pathologischem α-Syn in oligodendroglialen Zellen wird die multiple Systematrophie zusammen mit der Parkinson-Krankheit in die Gruppe der Synukleopathien gereiht. Diese Tatsache stellt ein Grundprinzip für α-Syn-basierte therapeutische und diagnostische Ansätze dar und könnte zu Fortschritten im klinischen Management dieser seltenen Krankheit führen.

Im Gegensatz zur Parkinson-Krankheit, wo gut etablierte symptomatische Behandlungsmethoden verfügbar sind, gibt es derzeit keine zugelassenen Medikamente für die multiple Systematrophie.

Bei der multiplen Systematrophie reichert sich α-Syn im Zytoplasma (bekannt als gliale zytoplasmatische Einschlüsse) von nicht neuronalen Zellen – Oligodendroglia – im Gehirn an, welche zur Unterstützung und zum Schutz von Nervenzellen dienen. Im Verlauf der Krankheit sterben die betroffenen Zellen ab, es entwickeln sich entsprechende klinische Symptome.

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